Investing.com — Larimar Therapeutics Inc (NASDAQ:LRMR) hisseleri Salı günü piyasa öncesi işlemlerde %32 yükseldi. Şirket, FDA’nın nomlabofusp için Atılım Tedavisi Statüsü verdiğini açıkladı. Bu tedavi Friedreich ataksisi hastalığına yönelik.
Bu statü, geliştirme ve düzenleyici inceleme sürecini hızlandırmayı amaçlıyor. Karar, şirketin devam eden açık etiket çalışmasından elde edilen ön klinik verilere dayanıyor. Veriler, cilt frataksin seviyelerinde artış gösterdi. Bu seviyeler asemptomatik taşıyıcılarda beklenen düzeylere ulaştı. Ayrıca bir yıllık tedavi sonrası dört klinik sonuçta tutarlı iyileşme görüldü. Bu sonuçlar arasında modifiye Friedreich Ataksi Derecelendirme Ölçeği skoru, FARS-Günlük Yaşam Aktiviteleri, 9 Delikli Mandal Testi ve Modifiye Yorgunluk Etki Ölçeği yer alıyor.
Bununla birlikte, Larimar son START pilot program toplantısı sonrası FDA ile uyumun devam ettiğini duyurdu. FDA, cilt frataksini yeni bir vekil son nokta olarak değerlendirmeye istekli olduğunu onayladı. Bu, hızlandırılmış onay için Biyolojik Ürün Lisansı Başvurusunu destekleyecek. Kurum ayrıca ilgili klinik sonuçlar ve maruziyet-yanıt ilişkileri için gerekli analizler konusunda anlaştı.
Şirket, Haziran 2026 için BLA başvurusunu hedefliyor. Açık etiket çalışmasının ana verileri 2026’nın ikinci çeyreğinde bekleniyor. Onaylanması halinde Larimar, 2027’nin ilk yarısında ABD lansmanını planlıyor.
Bu arada, FDA güvenlik veri tabanının yeterliliğini BLA başvurusu sırasında inceleyeceğini belirtti. Kurum ayrıca Dik Denge Skorunun planlanan Faz 3 doğrulama çalışması için makul bir birincil son nokta olduğunu onayladı.
Nomlabofusp, Friedreich ataksisi olan yetişkinler ve çocuklar için tasarlanmış bir frataksin protein replasman tedavisi. Bu nadir hastalık ABD’de tahmini 5.000 kişiyi etkiliyor. Şirket, küresel Faz 3 çalışması için taramaya 2026’nın ikinci çeyreğinde başlamayı planlıyor. İlk hasta dozlamasının 2026 ortasında yapılması bekleniyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
